Dokularda kasların ve ter bezlerinin çalışması sinir sistemi kontrolü altında asetilkolin ve benzeri mediyatörler aracılığı ile gerçekleşmektedir. Botulinum toksin moleküler olarak ağır ve hafif molekül zincirlerinden oluşmaktadır. Toksin dokuya uygulandığında ağır zincir kısmı ile glikoproteinlere bağlanmakta ve sinir içerisine endositozis ile girmektedir. Burada hafif zincir ağır zincirden ayrılmakta.

Sinir sonlanmasında hücre çerisinde veziküllerde SNARE(snaptobrevin olarakta bilinmektedir) proteini ve bunların hücre membranında 2 adet hedef proteini bulunmaktadır( SNAP-25 ve syntaxin). Son çalışmalar hafif zincirin bu kompleks yapı ile ilişkiye girdiğini göstermektedir. Örneğin botulinum toksin A ve B SNAP-25, botulinum toksin B, D ve F ise SNARE, botulinum toksin C SNAP-25 ve syntaxin ile.

Botulinum toksin sinir sonlanmasında bu SNARE kompleks yapısını bloke etmektedir. Bunun blokajı ile asetilkolin sinir sonlanmasına salınamamakta buda sinir doku üzerindeki etkisi azaltmakta yada ortadan kaldırmaktadır.
Botulinum toksin kaslara uygulandığında 2-3 gün içerisinde etkisi başlamakta ve kaslar basitçe felç olmaktadır. Bu etki 3 ay kadar sürmektedir. Bu etki süresi kişiye ve uygulandığı kas gurubuna göre değişmektedir. Düşük dozlarda bile bu etki ortaya çıkmaktadır. Dozun arttırılması kas üzerindeki bu etkiyi artırmamaktadır. Doz ile etki süresi arasında hafif bir korelasyon bulunmaktadır.

Botulinum toksini çizgili kaslara etki dozlarda ve düzenli aralıklar ile uygulandığında bu kaslarda atrofi gelişmektedir. Toksin düz kaslar üzerinde de aynı etkiye sahiptir.

Botulinum toksin asetil kolin üzerinden ter, göz yaşı ve tükürük bezleri üzende de aynı etkinliğe sahiptir. Toksinin dozu etki süsesi ile ilişkilidir. Örneğin koltuk altı aşırı terlemelerinde total 10 den az toksin uygulandığında etki süresi 3 aydan kısa iken, 50-100 U de 9-12 ay ve 200 U olduğunda 15 aydan daha uzun sürmektedir. Freys sendromunda ise daha düşük dozlar uzun etki süresi için yeterli olmaktadır.

Botulinum toksinin kasa uygulandığında sinirler boyunca omurilik ve merkezi sinir sistemine taşındığı gösterilmiştir. Bu geçiş çok yavaştır ve ve toksin inaktive edildiği için bir etkisinin olmadığı gösterilmiştir.

Botulinum toksin kas-sinir sistem kaynaklı ağrılardada etkilidir.

Toksin benzer etkinlik ile kronik kaşıntıda etki göstermektedir.

Yüzdeki kırışıklıkların büyük kısmı mimik kaslarının milyonlarca kez kasılmasına hatta kasılı kalmasına bağlı olarak gelişmektedir.

Botulinum toksin kaslara uygulandığında; kaslara gelen sinir uyarılarını kısmen engeller ve bu kaslardaki aşırı kasılmayı azaltarak geri dönüşümlü kaslarda zayıflama oluşturmaktadır. Asetilkolin (ACh), kas hareketlerinin sağlayan ve sinir sonlanmalarından salınan bir nörotransmitterdir. Botox(BTX), ACh salınımı için gerekli olan bir veya daha fazla proteini yıkarak çizgili kaslarda kimyasal olarak uyarılmayı engellemektedir. Bu 3-5 ay sürmektedir. Kas fonksiyonu, yeni nöromüsküler bağlantıların oluşmasıyla birlikte geri döner. imik kaslarına uygulandığında mimiklerimizi ve yüz ifademizi bozmadan sadece bunların üzerinde deri kırışıklıkların oluşması önlenmektedir. Hasta ve uygulama alanı seçimi, uygulanacak dozlar çok önemli olduğu için toksin mutlaka uzman bir doktor tarafından yapılmalıdır.

BTX’in yedi farklı serotipi (A-G arası) mevcuttur. Bunlardan en güçlüsü tip A olup bugün en fazla kullandığımız serotiptir.

Botox(Allergan, Inc., Irvine, CA. ABD) ve DisportTM (Ipsen, İngiltere), serotip A’dan üretilip. ABD’de MiyoblokTM olarak bulunan (Avrupa’da Neurobloc adıyla bilinir) BTX-B serotipinden üretilmektedir.